Первое клиническое испытание для лечения Лебер врожденный амаврознаследственное заболевание, которое поражает сетчатку, вызывая слепоту у детей, которые страдают с момента рождения. Данное заболевание поражает сетчатку и особенно светочувствительные клетки, которые захватывают свет благодаря ретинолу (основному веществу в зрении).
До сих пор не было никакого лечения от этого заболевания, но после многих лет исследований появилась надежда на излечение благодаря развитию различных генная терапия научная группа, принадлежащая Институту офтальмологии при Университетском колледже Лондона и глазной больнице Мурфилдс, оба центра в Соединенном Королевстве. Лечение включает введение в клетки здоровых генов RPE65, так что они начинают продуцировать ретинол. Это вещество не вырабатывается при заболевании, потому что гены, ответственные за производство, мутируют. Если все пойдет по плану, здоровые гены начнут свою работу и функции светочувствительных клеток будут восстановлены. У исследователей есть преимущество: лечение применялось в предыдущих исследованиях (с собаками), получая весьма удовлетворительные результаты.
Хотя вам нужно подождать несколько месяцев, чтобы вынести вердикт, предсказывается хороший результат, каждый раз, когда вы можете вычеркнуть болезнь из списка неизлечимых болезней, это достижение для науки и человечества.
